Biologische geneesmiddelen

MSD investeert in de grote medische vraagstukken van deze tijd. Wij focussen ons op aandoeningen die mensen ernstig belemmeren in hun functioneren of zelfs levensbedreigend zijn en we richten ons op het vinden van oplossingen voor ziekten waar nog geen antwoord op is en die vragen om nieuwe geneesmiddelen.

De ontdekking en ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen is een tijdrovend traject dat verloopt volgens vastgestelde fasen van onderzoek. Gemiddeld duurt het bijna 12 jaar voordat een geneesmiddel geïntroduceerd wordt. Veel middelen halen de eindstreep niet. Slechts één op de 10.000 potentiele nieuwe stoffen weet uiteindelijk uit te groeien tot een geneesmiddel.

Octrooi2

Nieuwe geneesmiddelen vallen in eerste instantie onder een octrooi. Deze octrooibescherming duurt 20 jaar en kan verdeeld worden in verschillende fasen. Bij de ingang van het octrooi wordt het nieuwe geneesmiddel getest op effectiviteit (doet het wat het zou moeten doen) en veiligheid (met zo min mogelijk bijwerkingen). Eerst bij een kleine groep mensen, later worden de testgroepen steeds groter. Dit (pre-) klinisch onderzoek duurt zo’n tien jaar. Wanneer alle onderzoeken met goed resultaat zijn afgerond, controleren de autoriteiten of de bevindingen kloppen, waarna het geneesmiddel toegang krijgt tot Europa. Daarna wordt in Nederland bekeken of het geneesmiddel voor vergoeding in aanmerking komt. Deze fase neemt ongeveer 9 tot 12 maanden in beslag. In de resterende acht jaar is het geneesmiddel op recept verkrijgbaar en worden de mensen die het medicijn gebruiken voortdurend gemonitord en de resultaten geëvalueerd.

Geneesmiddelen verschillen van oorsprong: synthetisch of biologisch

Synthetisch geneesmiddel
De productie van een synthetisch geneesmiddel, zoals bijvoorbeeld Aspirine, gaat via een aantal gedefinieerde chemische processtappen. Er worden relatief eenvoudige ingrediënten gebruikt en de moleculen hebben een uniforme, voorspelbare structuur, die gemakkelijk zijn te karakteriseren. Tijdens het productieproces worden de chemische geneesmiddelen ongeveer 50 keer getest3 om te controleren of ze de juiste kwaliteit hebben. De geneesmiddelen worden voornamelijk aangeboden in tablet- of capsulevorm.

Biologisch geneesmiddel; biologicals
De productie van biologische geneesmiddelen, ook wel biologicals genoemd, verloopt ingewikkelder. De eiwitten waar deze geneesmiddelen uit bestaan, worden gekweekt in kweekvaten. De werkzame stof gemaakt is door of afkomstig is van een levend organisme. De moleculen hebben een ingewikkelde driedimensionale structuur, waardoor er gemakkelijker verschillen kunnen optreden en ze moeilijker te karakteriseren zijn. Voordat deze geneesmiddelen gebruikt kunnen worden, moeten ze goed gezuiverd en gecontroleerd worden. Tijdens het productieproces worden biologische geneesmiddelen daarom 250 maal getest. Dit maakt deze geneesmiddelen kostbaar. De meeste biologicals zijn vloeibaar, temperatuur gevoelig en ze worden toegediend via een injectie of infuus.

Biologicals zijn de laatste jaren erg in opkomst. Ze worden onder andere gebruikt bij de behandeling van ernstige of chronische ziekten en zorgen er
veelal voor dat deze mensen weer een gezonder leven kunnen leiden. Insuline bijvoorbeeld kan geproduceerd worden door een levend organisme (zoals een bacterie of een gist) te voorzien van een gen dat de productie van insuline mogelijk maakt4. Biologische geneesmiddelen worden dus gemaakt door levende, genetisch aangepaste cellen.

Onze locatie in Oss speelt een belangrijke rol binnen de wereldwijde productie van biologische geneesmiddelen.

Biosimilars

Na afloop van het octrooi mogen andere farmaceutische bedrijven een geneesmiddel maken van vergelijkbare samenstelling. Omdat het exact namaken van biologicals niet mogelijk is – elk biologisch geneesmiddel heeft namelijk unieke eigenschappen – noemen we deze medicijnen ‘biosimilars’.

Fabrikanten van biosimilars hoeven minder uitvoerige klinische onderzoeken uit te voeren om de veiligheid en werkzaamheid van het middel aan te tonen. Biosimilars kunnen hierdoor tegen lagere kosten geproduceerd worden. Wel moet worden aangetoond dat de biosimilar vergelijkbare werkzaamheid heeft als de biological. Dit noemen we non-inferioriteit. De autoriteiten veronderstellen namelijk dat de werking en de veiligheid van een biosimilar overeenkomt met het originele biologische geneesmiddel.

Zonder biologicals geen biosimilars

Biologicals en biosimilars hebben beide hun waarde. Biosimilars dragen bij aan de betaalbaarheid en de toegankelijkheid van de zorg. Ze verbreden de keuzemogelijkheden, maar ze bieden geen nieuwe therapeutische mogelijkheden. En zonder de uitvinding van nieuwe biologische geneesmiddelen, kunnen er geen biosimilars ontwikkeld worden.
Om oplossingen te vinden voor ziekten waar nu nog geen antwoord op is, hebben we dus ook ontwikkeling van nieuwe biologicals nodig.

Lees hier meer over de standpunten van MSD als het gaat om biologicals en biosimilars.

1 Zie https://www.flevoresearch.com/fasen-van-geneesmiddelenonderzoek
2 Zie http://farmahuis.nl/#/feitenzaal/onderzoekontwikkeling/de-gemiddelde-duur-van-de-ontwikkelings-en-
octrooiperiodevan-een-geneesmiddel
3 Zie http://www.nefarma.nl/website/publicaties/publicaties/brochures/biologische-geneesmiddelen-en-biosimilars
, p.12
4 Definitie volgens de CBG-Med, ‘Vragen en antwoorden over biologische geneesmiddelen – Uitgebreide informatie’, maart 2016, p.3. Zie www.cbg-med.nl